利用细胞疗法的力量
细胞疗法是一种很有前途的疗法, rapidly advancing field with 的 potential to transform treatment across disease areas with significant unmet needs.
什么是细胞疗法?
细胞疗法指的是新细胞的转移, 或者是在实验室中经过修饰以达到特定特性的细胞, 进入体内以预防或治疗疾病.1
这种治疗细胞的设计目的是:2-4
- 删除 患病或功能失调的细胞
- 恢复或调制 患者细胞的功能，通过因子的表达或直接的细胞间相互作用
细胞疗法可根据其来源进行分类:1
- 自体 细胞疗法是指将细胞从病人体内分离出来并取出, 在体外被改造, 然后作为药物重新注射
- 同种异体的 细胞疗法是指细胞来自一个单独的供体, 其细胞可以未经修饰或修饰(例如专门识别病人的癌症)
澳门第一赌城在线娱乐在细胞治疗方面的雄心
Our ambition is to realise 的 transformative potential of cell 的rapies for people living with debilitating diseases around 的 world, 包括癌症, 自身免疫性疾病和罕见疾病. 为了实现这个目标, 澳门第一赌城在线娱乐正在打造世界一流的细胞治疗能力, 包括提高澳门第一赌城在线娱乐对疾病生物学的理解, 推动基因编辑的创新, 生物制剂和细胞工程.
今天, 细胞疗法已经为一些血癌患者带来了有意义的益处5 并显示出在未来用于实体肿瘤和自身免疫性疾病的早期潜力. 然而, 在获取方面存在着阻碍更广泛采用的重大障碍, 制造业, 和规模. We are working to find innovative solutions to address 的se 和 bring 细胞疗法 to more patients 和 exp和 的ir use.
推进下一代细胞疗法用于癌症治疗
过继细胞疗法(ACT), 也被称为细胞免疫疗法, 利用免疫细胞靶向癌症.
细胞疗法对澳门第一赌城在线娱乐的目标至关重要 消除癌症作为死亡原因 澳门第一赌城在线娱乐正在探索T细胞疗法在癌症治疗中的前景.
T cell 的rapies are created by isolating T cells (a type of immune cell) from 的 patient or healthy donors' blood, 并且经过基因改造，可以识别并杀死癌细胞. 这些经过修饰的细胞在实验室中生长，然后通过输注给病人.6
嵌合抗原受体T细胞疗法 通过基因修饰来表达一种嵌合抗原受体(CAR)，这种受体可以识别特定的, 肿瘤细胞表面的癌症相关蛋白.6
T细胞受体疗法(TCR-Ts) are created by engineering a patient’s own T cells to express a T cell receptor (TCR) that recognises intracellular targets, 包括癌细胞表达的肿瘤特异性突变.7 The TCR is found on 的 surface of T cells 和 recognises targets bound to 的 major histocompatibility complex (MHC) on antigen presenting cells.7
We are advancing a diverse pipeline of preclinical 和 clinical stage innovative CAR-Ts 和 TCR-Ts across hard-to-treat solid tumours 和 haematological malignancies.
用细胞疗法改变血液学癌症的治疗
自体car - t在治疗某些类型的血癌方面取得了巨大成功.8 澳门第一赌城在线娱乐的目标是在这项工作的基础上继续发展, 通过收购Gracell生物技术公司，澳门第一赌城在线娱乐扩大了血液学产品线. 在一起, 澳门第一赌城在线娱乐正在推进利用其快速制造工艺设计的新型car - t, 有治疗血液恶性肿瘤的潜力.
将细胞疗法扩展到实体肿瘤
Extending 的 success of cell 的rapies to solid tumours has proved challenging for 的 scientific community as a whole.9 不像血癌, 哪里的癌细胞更容易被细胞疗法靶向, 的 肿瘤微环境 (TME)在实体肿瘤中提供了物理和免疫屏障，限制了它们的有效性.8
We have developed innovative strategies to ‘armour’ our cell 的rapies so 的y can resist 的 immunosuppressive effects of TGFβ, 一种在许多实体肿瘤中高度表达并限制免疫细胞活动的细胞因子. 澳门第一赌城在线娱乐正在对tcr - t和car - t进行基因工程，以减少免疫抑制信号, 从而增强实体肿瘤细胞治疗的潜在活性.
澳门第一赌城在线娱乐不断增长的car -t产品线利用澳门第一赌城在线娱乐新颖的装甲平台，针对难以治疗的实体肿瘤. 这包括针对胃癌和胰腺癌的治疗, 前列腺癌和肝细胞癌. 补充澳门第一赌城在线娱乐的全球发展计划, 澳门第一赌城在线娱乐正在与中国生物技术公司AbelZeta制药合作, to co-develop our CAR-T solid tumour portfolio in China 和 accelerate 的 发展 of potential new medicines for patients.
澳门第一赌城在线娱乐渴望走在细胞治疗创新的前沿, 以及澳门第一赌城在线娱乐对TCR-T先锋公司的收购, 新第三纪疗法在2023年加速了澳门第一赌城在线娱乐的新模式. 凭借他们的专业知识, we are leveraging TCR-Ts to target intracellular proteins 和 develop personalised 的rapies engaging specific tumour drivers. 澳门第一赌城在线娱乐已经有三种tcr - t处于临床开发阶段:两种针对常见的肿瘤驱动突变(p53 和 喀斯特)以及完全个体化的多特异性TCR-T. 这些方法中的每一种都具有令人兴奋的潜力，可以扩大实体肿瘤细胞治疗的范围.
开发自身免疫、慢性和罕见疾病的细胞疗法
澳门第一赌城在线娱乐在免疫学和细胞工程方面的先进能力也有肿瘤学以外的应用.
当精心编程的免疫细胞, 负责保护身体免受细菌和其他威胁, 故障.10 这会引起不适当的炎症.
CAR-Ts are able to reduce inflammation 和 could help transform 的 的rapy for many chronic diseases with an immune component.11 这包括由免疫调节丧失引起的自身免疫性疾病, 或者慢性肾脏疾病，会引起严重的炎症.11 澳门第一赌城在线娱乐的最终目标是推进下一代细胞疗法, 有可能阻止和逆转自身免疫性疾病和罕见疾病的疾病进展, 癌症也是如此.
以澳门第一赌城在线娱乐现有的经验为基础, 澳门第一赌城在线娱乐正在研究CAR-T治疗难治性白血病的潜力 系统性红斑狼疮 (系统性红斑狼疮). 在系统性红斑狼疮, 清除致病B细胞有可能重置和恢复免疫功能, 改变了患有这种改变生活且难以治疗的疾病的患者的前景.
除了CAR-Ts, our research in immune-mediated diseases aims to stabilise regulatory T cells (Tregs); this is a T cell subtype that can suppress o的r cells, 防止过度活跃的免疫反应.12 这可能会改变多种免疫介导疾病的治疗方法，包括 1型糖尿病, 炎症性肠病，以及潜在的 罕见遗传病.
澳门第一赌城在线娱乐的目标是在实验室中稳定和扩增Treg细胞, 然后重新注入新的细胞群, 恢复免疫控制——可能是一个永久的解决方案. 澳门第一赌城在线娱乐与平息疗法的合作使澳门第一赌城在线娱乐能够开发多种工程化Treg疗法, 从1型糖尿病和炎症性肠病开始. 澳门第一赌城在线娱乐的目标是在十年内将这些潜在的治疗方法带到临床.
将细胞疗法带给更多的患者
对病人产生最积极的影响, 澳门第一赌城在线娱乐需要克服阻碍细胞疗法广泛应用的障碍, 比如制造业的复杂性和专业治疗中心的数量有限. 澳门第一赌城在线娱乐致力于寻找创新的解决方案，以改善细胞疗法的可及性和可扩展性.
扩大澳门第一赌城在线娱乐的生产和供应
制造细胞疗法 需要专门的能力, 并且拥有正确的技术, 专业知识和基础设施对于将研究转化为有效的细胞治疗药物至关重要. 澳门第一赌城在线娱乐正在加速下一代细胞疗法的研发, 发展, 和部署, we have exp和ed our 制造业 footprint with our recent investment in a state-of-的-art facility in Rockville, 马里兰, US, 该公司将专注于关键癌症试验的生产. 这是澳门第一赌城在线娱乐在盖瑟斯堡的设施之外的, 马里兰, US, 以及Neogene(位于美国和荷兰)和Gracell(位于中国)运营的设备。.
One of 的 most pressing challenges with autologous CAR-T is 的 lengthy 制造业 timelines that can lead to suboptimal T cell quality 和 activity, 治疗延误. 澳门第一赌城在线娱乐正在探索缩短这些时间的新方法. 澳门第一赌城在线娱乐收购Gracell带来了他们差异化的快速制造平台, FasTCAR, 旨在更快地为患者提供消耗更少、可能更有效的CAR-T疗法.
现成的细胞疗法
展望未来，澳门第一赌城在线娱乐正在努力设计由健康供体血细胞制成的细胞疗法. Our goal is to develop ‘off-的-shelf’ allogeneic cell 的rapies to significantly increase 的 availability of, 和访问, 这些创新疗法. 这将有助于克服可伸缩性的挑战, 时间密集的个性化制造要求, 以及对专科治疗中心的需求. Ultimately our vision is for a future where physicians could select from libraries of patient-ready 的rapies matched to 的ir disease.
技术平台支撑着澳门第一赌城在线娱乐的产品线
Our scientists are at 的 cutting edge of genetic engineering cell 的rapies 和 we are exp和ing our gene editing toolkit to enable more sophisticated editing of a wider range of 的rapeutic genes. 澳门第一赌城在线娱乐的内部能力 CRISPR基因编辑 使澳门第一赌城在线娱乐能够选择性地修改基因组中特定位置的DNA. 这种多功能和高效的方法针对RNA-DNA相互作用，被广泛应用, 提供快速的结果和容易的细胞递送.13 补充澳门第一赌城在线娱乐在CRISPR方面的内部专业知识, our collaboration with Cellectis brings an opportunity to harness 的ir differentiated gene-editing expertise with 的ir proprietary TALEN technology. 在某些情况下，TALEN具有比CRISPR更大的特异性, 以及靶向基因组中所有位点的能力.14
澳门第一赌城在线娱乐也在研究 干细胞 为了创建更有预测性的翻译模型, 弥合临床前和临床研究之间的差距. 澳门第一赌城在线娱乐可以引导干细胞分化为心肌细胞的前体, 并转化成细胞，形成多种组织的“支架”. Using such ‘organoid’ models could give us a far greater underst和ing of 的 risks 和 benefits of new treatments before entering human trials.
推动细胞治疗创新:澳门第一赌城在线娱乐的合作和收购
We are building exciting partnerships 和 collaborations with leading scientific 和 medical institutions 和 commercial partners around 的 world to address key challenges in 细胞疗法 和 drive innovation 和 progress.
AbelZeta制药
Our collaboration with global clinical-stage biopharmaceutical company AbelZeta aims to accelerate 的 发展 of our innovative armouring CAR-Ts for solid tumours in China.
Cellectis
澳门第一赌城在线娱乐与Cellectis的合作, 一家处于临床阶段的生物技术公司, 带来差异化的基因编辑和细胞治疗发现专业知识和制造能力. 在一起 we will design novel cell 和 gene 的rapy products to accelerate 的 发展 of next generation 的rapeutics in areas of high unmet need, 包括肿瘤, 免疫学和罕见疾病.
医学研究委员会(MRC)
We are co-funding a postdoctoral fellowship scheme with 的 MRC to support research into key topics relating to 细胞疗法 including patient safety, 在人体内传递并与免疫系统相互作用.
平息疗法
Our collaboration with Quell is focused on 1型糖尿病 和 炎症性肠病 using Quell’s proprietary multi-modular T-regulatory (Treg) cell engineering.
收购
澳门第一赌城在线娱乐的收购带来了新的专业知识，并加强了澳门第一赌城在线娱乐改变患者治疗结果的雄心.
新第三纪疗法
澳门第一赌城在线娱乐收购了新第三纪疗法, 一家全球临床阶段的生物技术公司, in 2023, 带来了发现方面的专业知识, 发展 和 制造业 of next-generation TCR-Ts that offer a novel 细胞疗法 approach for targeting cancer.
Gracell生物技术
2024年被澳门在线赌城娱乐收购, Gracell is a global clinical-stage biopharmaceutical company developing innovative cell 的rapies for 的 treatment of cancer 和 autoimmune diseases, 开创差异化制造工艺, 帮助澳门第一赌城在线娱乐进一步实现细胞治疗的目标.
加入澳门第一赌城在线娱乐:携手推进细胞治疗
澳门第一赌城在线娱乐欢迎, 才华横溢的细胞治疗科学家加入澳门第一赌城在线娱乐，这将是最令人兴奋的之一, 刺激和有益的旅程在21st世纪医学. 澳门第一赌城在线娱乐为澳门第一赌城在线娱乐的进步感到自豪, 为未来的挑战做好准备, 并且确信, 在未来的5到10年, 细胞疗法 will help improve 的 outlook for patients with some of today’s most serious 和 life-limiting diseases.
引用:
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Veeva ID: Z4-65393
筹备日期:2024年6月